最长随访超5年 全球首款基因编辑疗法长期数据揭晓 展现显著疗效

概述Casgevy是一种自体细胞疗法，它利用CRISPR，Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白——一种健康的、携带氧气的血红蛋白，当地时间2024年6月14日，由美国生物技术公司福泰制药，VertexPharmaceuticals，VRTX.US，和瑞士药企CRISPRTher...。

互联网资讯 2024-06-18 20:16:02