最长随访超5年 全球首款基因编辑疗法长期数据揭晓 展现显著疗效

概述

Casgevy 是一种自体细胞疗法，它利用 CRISPR/Cas9 基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白——一种健康的、携带氧气的血红蛋白。

当地时间 2024 年 6 月 14 日，由美国生物技术公司福泰制药（VertexPharmaceuticals，VRTX.US）和瑞士药企 CRISPRTherapeutics（CRSP.US）共同研发的基因编辑疗法 Casgevy 公布了最新长期数据。这些数据来自在临床试验中接受了 Casgevy 治疗的100 多名患者，包括 46 名重度镰刀型细胞贫血病（SCD）患者和 56 名输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）患者。最长随访时间已经超过 5 年。

当地时间 2023 年 11 月 16 日，Casgevy 获英国药品和健康产品管理局（MHRA）有条件上市许可，用于治疗 12 岁及以上的 SCD 和 TDT 患者。成为全球首款获批上市的 CRISPR 基因编辑疗法。

基因编辑技术

基因编辑是一种能够比较精确地对生物体基因组的特定目标基因进行修饰的基因工程技术。理论上具有一次治疗，终身治愈的潜力。但由于它是一项新兴技术，长期效果仍有待观察。美国食品药品监督管理局（FDA）要求接受 DNA 基因编辑疗法治疗的患者随访至少 15 年。

临床试验结果

Vertex 此次输血，另外 3 人的输血需求减少 70% 以上。

在 MHRA 批准该药物上市后，美国 FDA 于 2023 年 12 月与 2024 年 1 月先后批准 Casgevy 用于治疗 SCD 和 TDT 患者。

据 Vertex 2024 年第一季度财报，该疗法还进入了欧盟、沙特阿拉伯、巴林王国市场。截至 2024 年 4 月中旬，Vertex 已在全球激活超过 25 个授权治疗中心，所有地区的多名患者已开始细胞采集。

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